Mô tả tình trạng quá tải sắt ở bệnh nhân Thalassemia bằng ferritin huyết thanh. 2. Đánh giá hiệu quả thải sắt bằng thuốc Deferasirox ở bệnh nhân Thalassemia. Phương pháp: Thiết kế nghiên cứu mô tả, hồi cứu. Nghiên cứu trên 84 bệnh nhân Thalassemia từ 6 tuổi trở lên, có quá tải sắt điều trị tại Viện Huyết học-Truyền máu TW từ 1/2016 đến 12/2020 được điều trị bằng Deferasirox trong thời gian nghiên cứu. Chỉ số nghiên cứu: Ferritin huyết thanh, Hb khi BN vào viện, lượng thuốc dùng, thể tích máu truyền, chức năng gan, thận ít nhất 3 tháng một lần. Kết quả: có 84 bệnh nhân nghiên cứu với tuổi trung bình là 14,7 tuổi (7-46); nhóm bệnh nhân phụ thuộc truyền máu (TDT) là 76,2%. Bệnh nhân β- Thalassemia và β-thalassemia/HbE chiếm 91,7%. Tình trạng quá tải sắt của BN tại thời điểm bắt đầu nghiên cứu: 39,3% quá tải sắt mức độ nặng, 50% quá tải sắt trung bình và 10,7% quá tải sắt nhẹ. Sau 5 năm điều trị thải sắt bằng Deferasirox với liều lượng trung bình là 15,1 mg/kg/ngày và lượng máu được truyền trung bình là 65,7 ml/kg/ngày. Kết quả: 87% BN có giảm nồng độ Ferritin, 13% BN bị tăng Ferritin. Tỷ lệ bệnh nhân bị quá tải sắt mức độ nặng giảm từ 39,3% xuống 21,4%, quá tải sắt mức độ trung bình giảm từ 50% xuống 36,9%, có 9,5% BN đạt được nồng độ ferritin trong giới hạn bình thường. Kết luận: Deferasirox có hiệu quả thải sắt trong việc giảm ferritin huyết thanh ở bệnh nhân Thalassemia có quá tải sắt và duy trì truyền máu định kỳ.