Osimertinib hiện nay dược chỉ dịnh diều trị bước 1 cho bệnh nhân (BN) ung thư phổi không tế bào nhỏ (UTPKTBN) giai doạn tiến xa mang dột biến gen EGFR, tuy nhiên, dữ liệu dời thực tại Việt Nam còn hạn chế. Mục tiêu của nghiên cứu là dánh giá kết quả bước dầu diều trị bước 1 ở BN UTPKTBN giai doạn tiến xa có dột biến gen EGFR bằng osimertinib. Đối tượng và phương pháp: Nghiên cứu hồi cứu kết hợp tiến cứu và theo dõi dọc, 54 BN UTPKTBN giai doạn tiến xa có dột biến gen EGFR dược diều trị bước 1 bằng osimertinib, theo dõi và dánh giá dáp ứng lần dầu sau 2 tháng và sau dó mỗi 3 tháng hoặc khi có triệu chứng của bệnh tiến triển. Tiêu chuẩn chính là thời gian sống thêm bệnh không tiến triển (PFS), tỷ lệ dáp ứng khách quan (ORR), tiêu chuẩn phụ là tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) và tác dụng không mong muốn. Kết quở: Tuổi trung bình của BN là 64,07 tuổi và có 14 BN di căn não. ORR là 87,1% với 13% dáp ứng hoàn toàn, DCR là 98,1%. Trung vị PFS 24 tháng, tỷ lệ PFS ước tính 1 năm, 2 năm và 3 năm lần lượt là 68,5%, 47,3% và 25,9%. Sự khác biệt không có ý nghĩa thống kê giữa về trung vị PFS giữa BN di căn não và BN không di căn não (24 tháng cho mỗi nhóm BN), p= 0,93. Trung vị PFS ở BN mang dột biến xóa doạn exon 19 là 27 tháng, BN mang dột biến L858R là 19 tháng, BN mang dột biến không thường gặp là 25 tháng, p=0,67. Tác dụng không mong muốn gặp ở 27,8% BN, dều là dộ 1, dộ 2. Kết luận: Osimertinib là một lựa chọn hiệu quả và an toàn trong diều trị bước 1 ở BN UTPKTBN giai doạn tiến xa có dột biến gen EGFR.

Osimertinib is currently indicated as first-line treatment for patients with advanced stage non-small cell lung cancer (NSCLC) with EGFR mutations; however, real-world data in Vietnam were limited. The objective of the study was to evaluate the initial results of first-line treatment in patients with advanced NSCLC with EGFR mutations by osimertinib. Subject and method: Retrospective study combining prospective and longitudinal follow-up, 54 patients with advanced NSCLC with EGFR mutations were treated with osimertinib as first-line treatment. Patients were followed and assessed for response at 2 months and then every 3 months or when symptoms of disease progression. Primary endpoints were progression-free survival (PFS), objective response rate (ORR), secondary endpoints were disease control rate (DCR) and adverse events. Result: The mean age of patients was 64.07 years, 14 patients had brain metastasis, and 9 patients had uncommon EGFR mutations. ORR was 87.1% with 13% complete response, DCR was 98.1%. Median PFS was 24 months, estimated PFS rates at 1 year, 2 years and 3 years were 68.5%, 47.3% and 25.9%, respectively. There was no statistically significant difference in median PFS between patients with brain metastasis and patients without brain metastasis (24 months for each patient group), p= 0.93. Median PFS in patients with exon 19 deletion mutation was 27 months, while patients with L858R mutation was 19 months and patients with uncommon EGFR mutations was 25 months, p= 0.67. Adverse events occurred in 27.8% of patients, all were grade 1, grade 2. Conclusion: Osimertinib is an effective option and safety in first-line treatment of advanced NSCLC patients with EGFR mutations.