BỘ KHOA HỌC VÀ CÔNG NGHỆ
HỆ THỐNG THÔNG TIN KHOA HỌC VÀ CÔNG NGHỆ

Lọc theo danh mục
  • Năm xuất bản
    Xem thêm
  • Lĩnh vực
liên kết website
Lượt truy cập
 Lượt truy cập :  25,096,064
  • Công bố khoa học và công nghệ Việt Nam

Nhi khoa

Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê, Nguyễn Thanh Bình(1), Nguyễn Thị Phương Mai, Bùi Ngọc Lan, Lê Thị Minh Hương, Lương Thị Liên, Mai Thành Công, Nguyễn Thị Diệu Thúy

Ghép tế bào gốc nửa thuận hợp ở trẻ suy giảm miễn dịch tiên phát thể trầm trọng phối hợp

Hla - haploidentical donor transplantation in severe combine immunodeficiency: A case report

Nghiên cứu y học (Đại học Y Hà Nội)

2020

7

148-156

2354-080X

Ghép tế bào gốc, Trẻ em, Suy giảm miễn dịch, Tiên phát thể

SCID, Transplant, HLA-haplo

Suy giảm miễn dịch tiên phát thể phối hợp trầm trọng (SCID) là bệnh lý di truyền trong đó chức năng của tế bào lympho T, lympho B giảm hoặc mất hoàn toàn, do đó hệ miễn dịch bị suy giảm và trẻ dễ mắc các bệnh lý nhiễm trùng. Nếu không điều trị, trẻ sẽ tử vong ngay trong năm đầu đời. Phương pháp điều trị hiện nay là ghép tế bào gốc tạo máu từ người cho phù hợp HLA, phải được tiến hành sớm nhất có thể. Tuy nhiên việc tìm được người cho phù hợp rất khó khăn và cần thời gian. Chúng tôi báo cáo một trường hợp bệnh nhi SCID T - B - NK+ ghép tế bào gốc nửa thuận hợp HLA với bộ kit CD3/CD45RA depletion. Thời gian mọc mảnh ghép là 14 ngày. Các biến chứng gặp sau ghép là nhiễm khuẩn, hội chứng ghép, CMV tái hoạt động, mảnh ghép chống vật chủ. Xét nghiệm chimerism cho thấy mảnh ghép mọc hoàn toàn (100%). Hiện tại, sau ghép 2 năm sức khỏe bệnh nhân ổn định, không cần truyền immunoglobulin tĩnh mạch và không có biến chứng mảnh ghép chống vật chủ mạn.

Severe combine immunodeficiency disease (SCID) is a genetic disorder characterized by the disturbed development of functional T cells and B cells, consequently, adaptive immune system are impaired and patients are affected by severe bacterial, viral or fungal infections in early life. If untreated, these patients wuold be died within one year of age due to severe, recurrent infections. The curable treatment for SCID is HLA-matched hematopoetic stem cell transplantation. However, seeking for HLA-matched donor is difficult and requiring time when SCID patients are always in severe conditions. We reported a case of T-B-NK+ SCID that was transplanted used CD3/CD45RA depletion kit. Stem cells infusion were uneventful. Engraftment was around day D+14. Complications post- transplant were infections, engraftment syndrome, CMV reactivation, aGVHD. Currently, patient is 2 years of age after transplant, complete chimerism without IVG infusion, normal mental and physical development, and no sign of cGVHD.

TTKHCNQG, CVv 251

Xem toàn văn
  • [1] Teschner D, Distler E, Wehler D et al. (2014), Depletion of naïve T - cells using clinical grade magnetic CD45RA beads: a new approach for GVHD prophylaxis.,Bone Marrow Transplant. 2014; 49(1): 138 - 44.
  • [2] Pai SY, Logan BR, Griffith LM, et al. (2014), Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000 - 2009.,N Engl J Med. 2014; 371: 434 - 46
  • [3] Touzot F, Neven B, Dal - Cortivo L et al. (2015), CD45RA depletion in HLA - mismatched allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for primary combined immunodeficiency: A preliminary study.,J Allergy Clin Immunol. 2015; 135(5): 1303 - 9 e1 - 3.
  • [4] Triplett BM, Shook DR, Eldridge P et al. (2015), Rapid memory T - cell reconstitution recapitulating CD45RA - depleted haploidentical transplant graft content in patients with hematologic malignancies.,Bone Marrow Transplant. 2015; 50(7): 1012.
  • [5] Bertaina A, Merli P, Rutella S. et al. (2014), HLA - haploidentical stem cell transplantation after removal of αβ+ T and B cells in children with nonmalignant disorders.,Blood. 2014; 124 (5): 822 - 826
  • [6] Zecca M, Strocchio L, Pagliara E et al. (2014), HLA - haploidentical T cell - depleted allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in children with Fanconi anemia.,Biol Blood Marrow Transplant. 2014; 20(4): 571 - 576
  • [7] (2017), EBMT/ESID guidelines for haematopoietic stem cell transplantation for primary immunodeficiencies.,
  • [8] Bai X, Liu J, Zhang Z, et al. (2015), Clinical, immunologic, and genetic c-haracteristics of RAG mutations in 15 Chinese patients with SCID and Omenn syndrome.,Immunol Res. 2015; 64(2):497 - 507.
  • [9] Brown L, Xu - Bayford J, Allwood Z et al. (2011), Neonatal diagnosis of severe combined immunodeficiency leads to signìicantly improved survival outcome: the case for newborn screening.,Blood. 2011; 117(11): 3242 - 6. 3
  • [10] Van der Burg M, Gennery AR. (2011), Educational paper. The expanding clinical and immunological spectrum of severe combined immunodeficiency.,European journal of paediatrics. 2011; 170(5): 561 - 571.