BỘ KHOA HỌC VÀ CÔNG NGHỆ
HỆ THỐNG THÔNG TIN KHOA HỌC VÀ CÔNG NGHỆ

Lọc theo danh mục
  • Năm xuất bản
    Xem thêm
  • Lĩnh vực
liên kết website
Lượt truy cập
 Lượt truy cập :  23,966,092
  • Công bố khoa học và công nghệ Việt Nam

76

Dược lý học

Nguyễn Lê Trung Hiếu, Lê Ngọc Hồng Hạnh, Trần Công Vinh, Nguyễn Thị Ngọc Bích, Nguyễn Đức Hòa, Lê Trần Ánh Ngân, NGUYỄN LÊ TRUNG HIẾU(1)

Tác dụng phụ và hiệu quả của zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tuỷ sống cho trẻ dưới 2 tuổi

Side effects and efficiency of zolgensma in the treatment of spinal muscular atrophy for children under 2 years of age

Tạp chí Y học Việt Nam (Tổng hội Y học Việt Nam)

2022

CD3

176-183

1859-1868

Zolgensma, Bệnh teo cơ tủy sống, Trẻ em, Tiểu cầu, Men gan

Zolgensma, Spinal muscular atrophy, Children, Thrombocytopenia, Liver enzymes, Side effects

Khảo sát tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 tháng đầu sau truyền thuốc zolgensma trong điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho trẻ dưới 2 tuổi tại bệnh viện Nhi Đồng 2. Phương pháp: Mô tả 05 trường hợp mắc bệnh teo cơ tủy sống được truyền thuốc zolgensma về tác dụng phụ và hiệu quả trong 6 tháng đầu theo dõi. Kết quả: Sau truyền thuốc, 04/5 có sốt, 02/5 có nôn ói, 01/5 có tiêu lỏng. Cả 05 đều giảm tiểu cầu ở tuần 1 nhưng từ tuần thứ 2 số lượng tiểu cầu trở lại bình thường. AST và ALT của cả 05 tăng ở 2 đỉnh: tuần 1-2 và tuần 6-8, liên quan corticoides, sau đó trở lại bình thường. Trong 6 tháng theo dõi, cả 05 không xuất hiện nuốt khó, có thể ăn được bằng đường miệng, không cần hỗ trợ hô hấp, không xuất hiện teo cơ hay rung giật cơ. Tất cả đều cải thiện đáng kể điểm CHOP INTEND, cao nhất là tăng 14 điểm. Tỉ lệ cải thiện nhiều nhất là 40,6%. Nhóm cơ vùng chi trên cải thiện nhiều nhất, với điểm cải thiện dao động từ 4-15 điểm, trung bình cải thiện 9,2 điểm. Kết luận: Tác dụng phụ đáng lưu ý của Zolgensma là giảm tiểu cầu và tăng men gan. Tất cả bệnh nhân được truyền thuốc đều cải thiện dần mức vận động.

To investigate the side effects and effectiveness during 6 months after zolgensma infusion in the treatment of spinal muscular atrophy in children under 2 years of age at Children’s Hospital 2 Methods: Describe 05 cases with spinal muscular atrophy who received zolgensma about side effects and effectiveness in the first 6 months of follow-up. Results: After zolgensma infusion, 04/5 had fever, 02/5 had vomiting, 01/5 had diarrhea. All 05 had thrombocytopenia at week 1 but from week 2 the platelets count returned to normal. AST and ALT of all 05 increased at 2 peaks: 1-2 weeks and 6-8 weeks, related to corticosteroids, then returned to normal. During 6 months of follow-up, all 05 did not appear to have difficulty swallowing, could be eaten by mouth, none of required respiratory support, no new muscle atrophy or new fasciculation. All significantly improved the CHOP INTEND score, up to a maximum of 14 points. The highest improvement rate was 40.6%. Upper extremity improved the most, with an improvement score ranging from 4-15 points, with an average improvement of 9.2 points. Conclusion: Notable side effects of Zolgensma are thrombocytopenia and elevated liver enzymes. All patients who received the drug had a gradual improvement in motor ability.

TTKHCNQG, CVv 46

Xem toàn văn
  • [1] Verhaart IEC, Robertson A, Wilson IJ, et al. (2017), Prevalence, incidence and carrier frequency of 5q–linked spinal muscular atrophy – a literature review,Orphanet Journal of Rare Diseases
  • [2] Ogino S, Leonard DGB, Wilson RB, et al. (2002), Genetic risk assessment in carrier testing for spinal muscular atrophy,American Journal of Medical Genetics
  • [3] Mendell JR, Al-Zaidy S, Kaspar BK, et al. (2017), Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy,New England Journal of Medicine
  • [4] Colella P, et al. (2018), The End of the Beginning: The Journey to Molecular Therapies for Spinal Muscular Atrophy,Molecular Therapy – Methods & Clinical Development
  • [5] Burghes AHM, McGovern VL (2017), Genetics of spinal muscular atrophy,Molecular and Cellular Therapies for Motor Neuron Diseases (book chapter)
  • [6] Arnold WD, Burghes AHM (2013), Spinal muscular atrophy: Development and implementation of potential treatments,Annals of Neurology
  • [7] Al-Zaidy SA, Mendell JR (2019), From Clinical Trials to Clinical Practice: Practical Considerations for Gene Replacement Therapy in SMA Type 1,Pediatric Neurology
  • [8] Al-Zaidy S, Pickard AS, Mendell JR et al. (2019), Health outcomes in spinal muscular atrophy type 1 following AVXS-101 gene replacement therapy,Pediatric Pulmonology